Tiến bộ y học thế giới đã đạt đến mức đáng kinh ngạc khi con người bước vào thời đại của những phương pháp chữa bệnh thần kỳ. Ngày 23/11, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt thuốc của CSL Behring dựa trên tính an toàn và hiệu quả, được đánh giá ở hai nghiên cứu, triển khai trên 60 nam giới trưởng thành.
Bloomberg dẫn nghiên cứu của công ty CSL Behring cho biết với liệu pháp này, bệnh nhân chỉ cần truyền một lần duy nhất mà không cần phải theo liệu trình điều trị thông thường. Loại thuộc này có tên Hemgenix.
Ông Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và nghiên cứu sinh học của FDA cho biết, mặc dù đã có những tiến bộ trong điều trị bệnh máu khô khó đông nhưng các biện pháp cần thiết để ngăn ngừa và điều trị chứng chảy máu có thể làm giảm chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.
Hemgenix là liệu pháp gene dành cho người trưởng thành mắc bệnh máu khó đông B (Hemophilia B), một chứng rối loạn chảy máu di truyền khiến người bệnh không sản xuất đủ protein để tạo cục máu đông. Thông thường, quá trình hình thành cục máu đông giúp ngăn ngừa nguy cơ chảy máu sau khi bị chấn thương. Nếu quá trình này không xảy ra, một vết thương có thể chảy máu rất nhiều.
“Hemgenix đại diện cho tiến bộ quan trọng trong phát triển các liệu pháp sáng tạo dành riêng cho bệnh nhân mắc chứng khó đông” – ông Marks nói.
Theo uniQure, hiện có khoảng 16 triệu người Mỹ và châu Âu mắc bệnh máu khó đông Hemophilia B, chủ yếu là nam giới. Trong đó, chứng máu khó đông Hemophilia A phổ biến hơn với số bệnh nhân cao gấp 5 lần. Người bệnh chủ yếu được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch liên tục nhằm duy trì đủ số lượng yếu tố đông máu bị thiếu.
Theo tiến sĩ Peter Marks: “Quyết định chấp thuận thuốc mới cung cấp thêm lựa chọn cho người bệnh Hemophilia B và cũng là bước tiến quan trọng trong việc đổi mới phương pháp dành có các bệnh nhân gặp tình trạng này”.
Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng (ICER), tổ chức nghiên cứu phi lợi nhuận phân tích giá trị của thuốc theo toa và các sản phẩm y tế, xác nhận Hemgenix là loại thuốc đắt nhất thế giới tính đến nay. Trước đó, loại thuốc đắt nhất ở Mỹ là Zolgensma, được FDA phê duyệt năm 2019 để điều trị bệnh teo cơ cột sống, theo dữ liệu từ GoodRx. Một liệu trình thuốc này có giá 2,1 triệu USD.
Trần Ngọc (T/h)
