Lola Munoz, cô gái nhỏ 12 tuổi nhưng vô cùng can đảm đã đưa ra quyết định tự nguyện thử nghiệm các loại thuốc hóa trị mới, với mong muốn tìm ra cách chữa căn bệnh ung thư.
Lola chờ kết quả xét nghiệm ở bệnh viện St. Jude. Ảnh: National Geographic |
Bé Lola được chẩn đoán mắc mắc u thân não DIPG - một dạng ung thư não ác tính hiếm gặp ở trẻ em.
Mặc dù biết cơ hội việc thử nghiệm có thể chữa khỏi cho mình rất mong manh và biết quá trình điều trị sẽ khiến em đau đớn. Thế nhưng Lola vẫn quyết định thực hiện, cô bé nói rằng: “Em không làm điều này vì bản thân. Em làm vì những đứa trẻ khác đang phải chống chọi với căn bệnh”.
Triệu chứng đầu tiên cô bé gặp phải là giảm thị lực một bên mắt. Sau đó, mặt em bắt đầu chảy xệ. Em được cho là có thể mắc bệnh Lyme, liệt dây thần kinh mặt, liệt thần kinh... Cuối cùng, gia đình Munoz nhận được tin đó là ung thư não DIPG.
Trải qua sự bàn bạc đắn đo suy nghĩ của cả gia đình cuối cùng bố mẹ Lola đồng ý cho cô bé tới bệnh viện Nghiên cứu Nhi khoa St. Jude ở Memphis, Tennessee tiến hành thử nghiệm.
Trong thử nghiệm các nhà nghiên cứu đã chọn ra hai loại thuốc hóa trị mục tiêu là Crizotinib và Dasatinib.
Dasatinib vốn được dùng để điều trị bệnh bạch cầu nhưng các nghiên cứu gần đây cho thấy loại thuốc này có thể có hiệu quả trong điều trị DIPG.
Còn Crizotinib là thuốc chữa ung thư phổi. Cả hai đều được FDA xác nhận là an toàn cho người lớn và có vẻ an toàn cho trẻ em, nhưng chưa được thử nghiệm cùng nhau. Các nhà nghiên cứu muốn biết trẻ em có thể chịu được mức thuốc kết hợp bao nhiêu trước khi những tác dụng phụ - như nôn, đau đầu, buồn nôn và kiệt sức - trở nên quá sức chịu đựng.
Dù Lola quyết tâm giúp đỡ họ, việc thử nghiệm thuốc không hề dễ dàng. Các loại dược hóa học này khiến cô bé ốm yếu, nhưng Lola vẫn uống chúng dù biết những triệu chứng như buồn nôn dữ dội sẽ tới.
“Tôi thực sự đau lòng và sẵn sàng bảo con dừng lại. Con bé lúc nào cũng buồn nôn” mẹ của Lola nói .
Sau khi kết thúc thử nghiệm, Lola có một khoảng thời gian khỏe mạnh hơn trước khi suy giảm - và cô bé không bỏ lỡ một phút giây nào. Cô tham dự cuộc thi đi bộ ở trường, cắm trại ở thác Niagara, thậm chí còn quyên tiền cho DIPG.
Tuy nhiên điều đáng buồn sau 5 tháng kiên trì cô bé đã không thể tiếp tục chống chọi với căn bệnh hiểm ác. Lola qua đời vào ngày 2/4, 19 tháng sau khi chẩn đoán mắc bệnh ung thư lâu hơn nhiều người nghĩ.
Mặc dù thử nghiệm chưa đạt được kết quả như mong muốn, nhưng nhờ sự hộ trợ tích cực của Lola nửa đầu của cuộc thử nghiệm các nhà nghiên cứu đã biết được rằng kết hợp hai loại thuốc này quá độc hại cho trẻ em nếu dùng theo liều lượng ban đầu. Đến nửa sau lượng thuốc đã được giảm xuống, nhưng kết quả của nửa sau chưa được công bố.
Hiện tại các nhà nghiên cứ vẫn đang nỗ lực tìm hiểu và tìm ra phương thức điều trị cho căn bệnh chết người này.
Ngoài Lola, trên thế giới mỗi năm có khoảng 300 trẻ em khác mắc phải căn bệnh này và phần lớn chỉ sống được khoảng một năm sau khi phát hiện bệnh. Khối u phát triển ở phần thân não, chặn đứng đường nối các dây thần kinh ở não với cơ thể và ảnh hưởng tới nhiều chức năng thiết yếu, như thở hay nhịp đập của tim. Khối u đan xen với hệ thống dây thần kinh, khiến việc phẫu thuật cắt bỏ là không thể. Suốt nhiều thập kỷ qua, việc điều trị DIPG không có gì tiến triển nhiều do vị trí hiểm nghèo của khối u. Căn bệnh này khiến các nhà nghiên cứu cũng chần chừ trước việc lấy sinh thiết, do nếu không có hình ảnh khối u lúc mới hình thành, họ gần như không thu được gì. Nhiều thử nghiệm y khoa đã thất bại. Trong 40 năm từ khi việc tìm hiểu DIPG bắt đầu, các nhà khoa học đã tiến hành hơn 250 thử nghiệm y khoa tìm liệu pháp mới, nhưng không có liệu pháp nào cải thiện tỉ lệ sống sót. Tuy nhiên, trong những năm gần đây, với các tiến bộ về tri thức sinh học cùng sự hỗ trợ mạnh mẽ của các gia đình có con mắc bệnh đã giúp việc nghiên cứu có tiến triển. |
Thảo Minh (T/h)